SCIENCES

H4 Orphan Pharma développe une approche thérapeutique innovante pour traiter efficacement les maladies fibrotiques. Deux candidats médicaments issus d’une classe de molécules jamais employées dans la prise en charge des fibroses sont actuellement en phase préclinique.

  • 554-001 pour la fibrose pulmonaire idiopathique
  • 554-002 pour l’œil sec dans le syndrome de de Gougerot-Sjörgen

H4 Orphan Pharma se consacre à la recherche et au développement de médicaments contre la fibrose avec une nouvelle approche thérapeutique.

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La fibrose est une transformation fibreuse d’un tissu produite par une augmentation du collagène. En production excessive, le collagène finit par bloquer la circulation de l’eau dans la cellule. Ce phénomène se transmet de cellule en cellule. Il peut engendrer une apoptose. La mort cellulaire entraîne la dégénérescence des organes atteints : poumons, glandes sécrétoires des yeux, foie et reins.

La fibrose pulmonaire est présente dans plusieurs maladies :

  • Fibrose pulmonaire idiopathique
  • Syndrome de Gougerot-Sjögren
  • Sclérodermie systémique
  • BPCO sévère
  • Asthme sévère

L’excès de collagène entraine une apoptose cellulaire accélérée. La mort cellulaire aboutit alors à l’altération des fonctions des organes atteints : le poumon, les glandes sécrétoires des yeux, le foie, le rein, le cœur. Beaucoup d’autres organes peuvent être atteints.

554-001 pour la fibrose pulmonaire idiopathique

La fibrose pulmonaire idiopathique (FPI) touche 200 000 personnes en Europe et aux Etats-Unis1. Maladie très agressive, elle provoque un décès dans les 2 ans à 5 ans2 pour la moitié des cas diagnostiqués. Il n’y a, à ce jour, aucun médicament à visée curative pour cette maladie.

554-002 pour le syndrome de l’œil sec et le syndrome de Gougerot-Sjörgen

  • Le syndrome de l’œil sec touche plus de 300 millions de personnes dans le monde3. Il est provoqué par une mauvaise qualité ou une production insuffisante de liquide lacrymal qui augmente les risques d’infection et d’inflammations oculaires. Les complications les plus graves peuvent provoquer un ulcère de la cornée.
  • Le syndrome de Gougerot-Sjögren est une maladie rare touchant 2,5 millions de personnes dans le monde4. Ses manifestations sont liées à l'infiltration de certaines glandes par des lymphocytes provoquant la diminution de leurs sécrétions. Les glandes salivaires de la bouche et les glandes lacrymales sont les plus communément touchées, responsables alors d'un "syndrome sec". On peut observer aussi une infiltration et une inflammation au niveau d'autres organes comme les poumons, les reins, les articulations ou les petits vaisseaux.

H4 ORPHAN se consacre à la recherche et au développement de médicaments contre la fibrose avec une nouvelle approche thérapeutique.

1 - Epidemiology of idiopathic pulmonary fibrosis: a population-based study in primary care. Harari S, Davì M, Biffi, A, Caminati A,  Ghirardini A, Lovato V, Cricelli C, Lapi F. Internal and emergency  Medicine. Springr. 2019 Sep 2019
https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/31541394

2 - Raghu G., Collard HR, et al. An Official ATS/ERS/JRS/ALAT Statement: Idiopathic Pulmonary Fibrosis: Evidence-based Guidelines for Diagnosis and Management, AMERICAN JOURNAL OF RESPIRATORY AND CRITICAL CARE MEDICINE VOL 183 2011

3 - Costabel U. Eur Respir Rev 2012;21:140

4 - Société nationale française de médecine interne : http://www.snfmi.org/content/gougerot-sjogren-syndrome-de